اولین درمان سلولی اهداکننده در جهان به بیماران دچار اختلالات خودایمنی در چین کمک می‌کند
چین برای اولین بار در جهان بهبودی در اختلالات خودایمنی در سه فرد گزارش کرده است که پس از درمان با سلول‌های ایمنی مهندسی شده و تغییر یافته با CRISPR، بهبود یافته‌اند.
سه بیمار چینی، یک زن و دو مرد، برای اولین بار برای درمان اختلالات خودایمنی از سلول‌های ایمنی مهندسی شده که از سلول‌های اهداکننده ساخته شده‌اند، استفاده کردند، نه سلول‌هایی که از بدن خودشان جمع‌آوری شده‌اند، بر اساس گزارشی از شبکه تلویزیونی جهانی چین ( CGTN ).
یکی از دریافت‌کنندگان به نام گونگ، به بیماری تصلب سیستمیک مبتلا بود - بیماری‌ای که بافت همبند را تحت تأثیر قرار می‌دهد و می‌تواند باعث سفت شدن پوست و آسیب اندام‌ها شود. گزارش نشان می‌دهد که سه روز پس از دریافت درمان، وی بهبودی در وضعیت خود گزارش کرده است.
بهبودی مستند در اختلال خودایمنی
گونگ گزارش داد که تنها چند روز پس از دریافت درمان، توانست دوباره انگشتان و دهان خود را حرکت دهد و همچنین حس کرد که پوستش از حالت سفتی خارج شده و به حالت عادی بازگشته است. گزارش CGTN همچنین اشاره می‌کند که او توانست در دو هفته به کار اداری خود باز گردد.
علاوه بر این، این فرایند یک سال پیش تکمیل شده بود و هنوز بیمار گزارش می‌کند که در وضعیت خوبی قرار دارد.
سلول‌های ایمنی گیرنده چیمریک (CAR) T نشان داده‌اند که در درمان برخی بیماری‌ها، از جمله سرطان‌های خون، امیدوارکننده هستند.
این آزمایش توسط شو هوجی، روماتولوژیست در دانشگاه پزشکی نیروی دریایی در شانگهای، هدایت شد.
مقاله‌ای از نشریه Nature نیز اعلام کرد که بیماران شش ماه پس از دریافت درمان مبتنی بر اهداکننده در حالت بهبودی بودند. علاوه بر این، دو دوجین بیمار دیگر نیز درمان را دریافت کرده‌اند و نتایج برای آن‌ها نیز تا حد زیادی مثبت بوده است، بر اساس گزارش.
لین شین، ایمونولوژیست در دانشگاه تسینگ‌هوا، بر اساس گزارش CGTN گزارش کرد : "نتایج بالینی فوق‌العاده هستند."
فرایند درمان شامل سلول‌های اهداکننده
فرایند عمومًا با سلول‌های T که از بیمار استخراج می‌شوند آغاز می‌شود. سپس سلول‌ها با پروتئین‌های CAR تقویت می‌شوند که به طور خاص سلول‌های B را هدف قرار می‌دهند.
دانشمندان از ابزار ویرایش ژن CRISPR-Cas9 برای حذف پنج ژن در سلول‌های T استفاده کردند.
پس از تزریق مجدد به بدن بیمار، سلول‌های CAR-T تکثیر شدند و شروع به هدف‌گیری سلول‌های B کردند. سلول‌های تغییر یافته برای هفته‌ها در بدن بیمار زنده ماندند و سپس به طور عمده از بین رفتند. با این حال، سلول‌های B سالم جدید به صورت خودکار بازگشتند و سلول‌های معیوب برنگشتند.
زنی که درمان دریافت کرد، ۴۲ ساله و مبتلا به نوعی میوپاتی خودایمنی بود که منجر به ضعف و خستگی می‌شد.
حتی پس از شش ماه از دریافت درمان، او در حال بهبودی نشان داده شد. درمان به ترتیب در ژوئن و اوت ۲۰۲۳ آغاز شده بود.
به گفته مقاله نشریه Nature، یک محصول CAR-T عمومی می‌تواند به شرکت‌های داروسازی اجازه دهد تا تولید را افزایش دهند، احتمالا به طور قابل توجهی هزینه‌ها و زمان‌های تولید را در آینده کاهش دهند و بتوانند نیازهای بیماران را به طور گسترده تأمین کنند.
نتایج درمان در مجله Cell منتشر شدند .
خلاصه
سلول‌های آلوجنیک گیرنده آنتی‌ژن چیمریک (CAR)-T وعده بزرگی برای گسترش دسترسی به درمان CAR-T دارند، در حالی که خطرات رد پیوند مانع از کاربرد آن شده است. در اینجا، ما سلول‌های CAR-T هدف‌گیری CD19 مشتق شده از اهداکننده‌های سالم را با استفاده از CRISPR-Cas9 به طور ژنتیکی مهندسی کردیم تا به مسئله رد ایمنی بپردازیم و یک بیمار با میوپاتی نکروز کننده ایمونولوژیک مقاوم و دو بیمار با اسکلرز سیستمیک پوست منتشر را با این سلول‌ها درمان کردیم. این مطالعه در ClinicalTrials.gov (NCT05859997) ثبت شد. سلول‌های تزریق شده برای بیش از ۳ ماه باقی ماندند و دپلت کامل سلول‌های B را در طی ۲ هفته از درمان به دست آوردند. در طول پیگیری 6 ماهه، بهبودی عمیق بدون سندرم آزادسازی سیتوکین یا دیگر عوارض جانبی جدی در هر سه بیمار مشاهده کردیم، عمدتاً نشان‌دهنده بهبود قابل توجهی در شاخص پاسخ بالینی برای دو بیماری بود و با مشاهدات معکوس التهاب و فیبروز حمایت شد. نتایج ما اثربخشی ایمنی و ایمنی‌تعدیلی امیدوارکننده سلول‌های CAR-T از قفسه را در درمان بیماری‌های خودایمنی مقاوم به درمان شدید نشان می‌دهند.
