نخستین سلول‌های بنیادی خون پرورش‌یافته در آزمایشگاه می‌توانند به پیوند مغز استخوان کمک کنند
پیوند مغز استخوان می‌تواند جان کودکان مبتلا به لوسمی یا نارسایی مغز استخوان را نجات دهد. با این حال، یافتن تطابق کامل می‌تواند چالش‌برانگیز باشد.
پژوهشگران موفق به توسعه سلول‌های بنیادی خون انسان شده‌اند که به سلول‌های طبیعی انسان بسیار شبیه هستند. آنها این پیشرفت را یک «موفقیت جهانی اول» می‌نامند.
جالب است که این سلول‌ها می‌توانند از سلول‌های هر بیمار بازبرنامه‌ریزی شده و درمان‌های شخصی‌سازی شده را ارائه دهند.
الیزابت نگ، دانشیار موسسه تحقیقات کودکان مرداک (MCRI) گفت: «توانایی گرفتن هر سلول از بیمار، بازبرنامه‌ریزی آن به سلول بنیادی و سپس تبدیل آن به سلول‌های خون دقیقا تطبیق‌پذیر برای پیوند، تأثیر بزرگی بر زندگی این بیماران آسیب‌پذیر خواهد داشت.»
او افزود: «پیش از این مطالعه، توسعه سلول‌های بنیادی خون انسان در آزمایشگاه که قادر بودند به یک مدل حیوانی نارسایی مغز استخوان پیوند داده شوند و سلول‌های خون سالم تولید کنند امکان‌پذیر نبود. ما یک جریان کار ایجاد کرده‌ایم که سلول‌های بنیادی خون قابل پیوند تولید کرده‌ایم که به سلول‌های جنینی انسان بسیار شبیه هستند.»
نشان‌دهنده امید در موش‌ها
در آزمون‌های آزمایشگاهی، سلول‌های بنیادی خون مهندسی شده به طور مؤثری به «مغز استخوان عملکردی» در موش‌های دارای نقص ایمنی توسعه یافتند. جالب است که عملکرد این سلول‌ها با پیوندهای خون بندناف مطابقت داشت.
علاوه بر این، این سلول‌های پرورش‌یافته در آزمایشگاه با موفقیت فریز و ذوب شدند بدون اینکه توانایی عملکرد خود را به عنوان مغز استخوان از دست بدهند. این توانایی فریز کردن سلول‌های پرورش‌یافته در آزمایشگاه مزایای عملی برای ذخیره‌سازی و حمل و نقل را فراهم می‌کند و آنها را برای بیماران قابل دسترس‌تر می‌سازد.
سال‌ها یافتن یک اهداکننده مناسب برای پیوند سلول‌های بنیادی خون چالش بزرگی برای کودکان با بیماری‌های خونی بوده است.
اندرو الفانتی، استاد MCRI گفت: «سلول‌های ایمنی اهداکننده نامطابق از پیوند می‌توانند به بافت‌های خود گیرنده حمله کنند و منجر به بیماری شدید یا مرگ شوند.
او افزود: «توسعه سلول‌های بنیادی خون شخصی‌سازی شده و اختصاصی به بیمار این مشکلات را جلوگیری می‌کند، کمبود اهداکننده را برطرف می‌کند و به همراه ویرایش ژنومی به اصلاح علل اساسی بیماری‌های خونی کمک می‌کند.»
آزمایش‌های بالینی به احتمال زیاد در پنج سال آینده
سه نوع سلول خونی با هم کار می‌کنند تا سلامت ما را حفظ کنند: سلول‌های قرمز خون اکسیژن را حمل می‌کنند، سلول‌های سفید خون از بدن در برابر بیماری محافظت می‌کنند و پلاکت‌ها از خونریزی جلوگیری می‌کنند. این مطالعه می‌تواند به درک تعاملات پیچیده آنها برای سلامت انسان کمک کند.
اد استنلی، استاد MCRI گفت: «با بهبود روش‌های سلول‌های بنیادی که توسعه سلول‌های بنیادی خون طبیعی موجود در بدن ما را تقلید می‌کنند، می‌توانیم درمان‌های شخصی‌سازی شده‌ای برای طیف وسیعی از بیماری‌های خونی، از جمله لوسمی و نارسایی مغز استخوان، توسعه دهیم.»
پژوهشگران انتظار دارند که طی پنج سال آینده آزمایش‌های بالینی را برای ارزیابی ایمنی و عملکرد سلول‌های خونی پرورش‌یافته در آزمایشگاه آغاز کنند.
اعلامیه مطبوعاتی تجربه ریا، یک دختر جوان از هند را برجسته می‌کند. او با آنمی آپلاستیک، یک اختلال خونی نادر که بدن قادر به تولید سلول‌های خونی کافی نیست، تشخیص داده شد. خانواده او برای پیدا کردن درمان برای او با یک بررسی دشوار روبرو شدند.
پس از تشخیص اولیه نادرست، دریافتند که ریا نارسایی مغز استخوان دارد و نیاز به انتقال‌های مکرر خون دارد. خانواده به استرالیا جابجا شدند برای مراقبت‌های تخصصی، جایی که ریا پیوند مغز استخوان از مادرش دریافت کرد، با وجود اینکه نیم‌تطابق بود.
بهبودی ریا چالش‌برانگیز بود و با عوارض و دوره بهبودی طولانی همراه بود. خانواده او امیدوارند که پیشرفت‌های اخیر در پژوهش‌های سلول‌های بنیادی خون بتواند امید و درمان‌های شخصی‌سازی شده‌ای برای بیماران آینده‌ای که با چالش‌های مشابه مواجه هستند، ارائه دهد.
مادر ریا گفت: «این پژوهش به بسیاری از خانواده‌ها به عنوان یک نعمت خواهد آمد. این واقعیت که یک روز می‌تواند درمان‌های هدفمند برای کودکان مبتلا به لوسمی و اختلالات نارسایی مغز استخوان وجود داشته باشد، زندگی‌کننده است.»
این یافته‌ها در مجله Nature Biotechnology. منتشر شده است.
